Le traitement par thérapie génique nous réserve un futur plein de promesses et ne cesse de continuer à se développer après de premiers résultats prometteurs. De ce fait, cette nouvelle technologie de pointe attire les investissements des grands groupes pharmaceutiques et biotechnologiques.

Cette innovation médicale peut potentiellement traiter plusieurs maladies héréditaires ou à prédispositions héréditaires, du cancer (via la méthode CAR-T) aux maladies rétiniennes en passant par les maladies rares telles que la dystrophie musculaire de Duchenne. La thérapie génique consiste soit à insérer un gène modifié ou non dans l’organisme du patient, soit à inactiver ou remplacer le gène défectueux par un gène sain. La découverte des vecteurs, notamment des vecteurs viraux, qui assurent le transport du gène sain dans l’organisme du patient, a été une des clés du succès de la thérapie génique.

Il existe de nombreuses approches (in-vivo ou ex-vivo, voir ci-dessous) et, pour le moment, nous ne savons pas lesquelles sont les plus optimales pour les différentes maladies.

Les deux principales approches en thérapie génique
Source : www.afm-telethon.fr

L’acquisition de Spark Therapeutics par Roche ce mois-ci pour 4,8 milliards de dollars est une nouvelle preuve de confiance pour cette technologie prometteuse. Spark Therapeutics a été l’un des pionniers de la thérapie génique. Son traitement phare, le Luxturna, a été la première thérapie génique approuvée par la FDA pour les patients atteints de maladie rétinienne héréditaire.

La prime payée par Roche (122% sur le cours de clôture avant l’annonce) suggère qu’elle n’était pas la seule à avoir des ambitions dans ce domaine. Pfizer et Novartis auraient très bien pu être dans la course pour l’acquisition de Spark compte tenu de leurs partenariats respectifs sur l’hémophilie B et Luxturna.

Les obstacles liés à la production et les coûts des traitements élevés (Luxturna, par exemple, coûte 425’000 USD par œil lors d’une intervention chirurgicale unique) n’ont pas refroidi les sociétés pharmaceutiques. Et, ce mois-ci, d’autre opérations de fusions/ acquisitions ont confirmé cet intérêt croissant.

En effet, une semaine après le rachat de Spark par Roche et l’acquisition par Sarepta de son partenaire Myonexus, c’est au tour de Biogen de miser sur la thérapie génique avec le rachat de Nightstar pour 800 millions de dollars. Le traitement le plus avancé de Nightstar, NSR-REP1, est un produit traitant la choroïdérémie, une maladie oculaire rare, conduisant à la cécité et sans traitement à ce jour.

Actuellement, les nombreux traitements par thérapie génique en sont encore aux premiers stades de développement. Cependant, les premiers résultats des essais cliniques sont largement encourageants pour pousser l’industrie à investir. Les avancés majeures dans le domaine, grâce à l’accroissement de la recherche, pourront ouvrir un nouveau potentiel de guérison pour de nombreuses maladies aujourd’hui encore sans traitement. De plus, l’espace réglementaire devient favorable. En effet, le mois dernier, le commissaire de la FDA et le directeur du CBER (Centre d’évaluation et de recherche pour les produits biologiques) ont annoncé de nouvelles directives (et de moyens plus importants) pour l’approbation des thérapies cellulaires et géniques. La FDA s’attend à recevoir plus de 200 demandes d’approbation pour des thérapies cellulaires et géniques par an d’ici 2020, ce qui permettra à 10 à 20 de ces thérapies d’être approuvées chaque année d’ici 2025!

Source : Inserm

Un aspect de la stratégie commerciale de la thérapie génique consiste à identifier les patients éligibles par le biais d’un dépistage génétique. L’utilisation des tests génomiques devrait fortement augmenter avec la baisse du prix du séquençage, mais le marché reste encore très fragmenté. Les opérations de fusions acquisitions devraient être nombreuses dans ce domaine dans les années à venir. En effet, les sociétés ont tout intérêt à contrôler l’ensemble de la chaine: de la détection génétique au traitement, en passant par le suivi à long terme du patient. L’objectif est de fournir au patient un traitement plus personnalisé et d’améliorer l’accès aux tests pour les patients potentiellement porteurs de maladies génétiques.

Les prix des actions de nombreuses sociétés de biotechnologie dans la thérapie génique ont augmenté suite à l’acquisition de Spark: Bluebird, Regenxbio, UniQure, Sarepta…En effet, toutes ces sociétés pourraient constituer des cibles stratégiques pour les grandes entreprises pharmaceutiques ou biotechnologiques. Afin de redynamiser leur profil de croissance, ces grandes sociétés cherchent à racheter des acteurs spécialisés sur des thérapies innovantes ou sur des produits prometteurs. Ces opérations apparaissent comme la réponse naturelle aux nombreux défis rencontrés par l’industrie pharmaceutique, à savoir la faiblesse de la croissance, la perte des brevets des blockbusters et l’augmentation des coûts de recherche.

Transactions depuis fin 2018 et début 2019
Source: AtonRâ Partners


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