La conférence annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) a montré des résultats très prometteurs concernant de nouvelles modalités thérapeutiques, donnant ainsi un nouvel espoir aux patients atteints de cancer.

Les résultats phénoménaux présentés à la conférence de l’ASH renforcent notre conviction quant au fort potentiel des thérapies cellulaires pour les patients atteints de cancer. Ces résultats soulignent la proposition de valeur de cette modalité de traitement: un niveau élevé de réponses aux traitements, et des rémissions durables.

Ce qui s’est passé

La conférence ASH qui s’est tenue la semaine dernière aux États-Unis est l’une des conférences médicales les plus attendues du secteur. Tout d’abord, en raison de sa taille au sein du secteur biopharmaceutique: l’hématologie est un marché de plus de 100 milliards de dollars avec une croissance à deux chiffres. Deuxièmement, et peut-être plus important encore, la biologie des maladies du sang est bien comprise dans le domaine du cancer et au-delà. Ces maladies sont souvent la première indication visée ou la première stratégie de preuve de concept pour de nombreuses technologies émergentes, y compris les thérapies géniques, les thérapies cellulaires, les modalités innovantes basées sur les protéines et les petites molécules, comme les dégradateurs de protéines.

La conférence est un lieu important pour l’examen des données cliniques et la présentation des innovations et des développements pour les maladies hématologiques. L’année dernière, nous avons abordé plus en détail certaines maladies rares du sang. Cette année, les thérapies cellulaires étaient à l’honneur, et les données publiées ont montré des résultats solides et cohérents pour tous les sous-types de cancer et pour tous les niveaux de gravité.

Impact sur notre dossier d’investissement

Les thérapies cellulaires: un marché en devenir et en forte croissance

Les thérapies cellulaires sont l’un des segments avec la plus forte croissance attendue dans l’univers des biotechnologies. On s’attend à ce qu’il atteigne 70 milliards de dollars au cours des cinq prochaines années, avec un taux de croissance annuel de 26%. Les thérapies cellulaires fonctionnent en prélevant des cellules immunitaires sur un patient ou un donneur, en faisant proliférer ces cellules et en introduisant une modification génétique pour rendre ces cellules plus puissantes dans la lutte contre le cancer. Les premières thérapies cellulaires ont été approuvées en 2017 pour les patients à un stade avancé atteints de tumeurs malignes, agressives, et récurrentes après avoir démontré des résultats cliniques incroyables sur ces patients.

 S’attaquer au principal problème: la durabilité des réponses

L’un des principaux problèmes qui entravent l’augmentation des taux d’adoption des thérapies cellulaires concerne la durabilité des réponses au traitement, ou, en d’autres termes, la durée pendant laquelle les patients vivent sans cancer après le traitement. Cette question est particulièrement importante pour les thérapies cellulaires, car elles sont considérées comme des traitements agressifs pour les patients et ont un prix élevé pour les assureurs (~400 000 dollars).

Lors de la conférence de l’ASH de cette année, plusieurs fabricants de thérapies cellulaires ont apporté d’incroyables réponses à cette question. Legend Biotech, un géant de la thérapie cellulaire (qui fait partie de notre portefeuille), a présenté des résultats supplémentaires de son programme principal chez des patients atteints de myélome multiple, gravement malades et lourdement prétraités. Au cours d’un suivi de deux ans, la santé des patients ne s’est pas détériorée, mais, au contraire, s’est améliorée. A 1 an, le taux de réponse globale (ORR) est passé de 95% à 98%, et les rémissions complètes (aucun signe de cancer) sont passées de 67% à 83% des patients. Ces résultats phénoménaux, rarement observés, même chez les patients en phase précoce, montrent la durabilité et l’approfondissement des réponses au fil du temps, un résultat globalement remarquable.

Élargir le marché: intervention plus précoce dans le traitement

À l’heure actuelle, les thérapies cellulaires approuvées et en fin de phase clinique s’adressent principalement aux cancers de stade avancé. Cependant, notre ferme conviction concernant les traitements par thérapie cellulaire repose sur une adoption plus large dans les premières lignes de traitement (patients moins malades/récidivistes). Cette évolution sera favorisée par le fait que les médecins apprendront à mieux gérer les effets secondaires de ces thérapies et que les payeurs verront davantage de preuves de leur plus grande efficacité par rapport à la norme de soins existante.

Lors de la conférence ASH de cette année, deux traitements de thérapie cellulaire approuvés de Gilead (provenant de l’acquisition de Kite) et de Bristol-Myers (provenant de l’acquisition de Juno) ont déjà démontré de solides résultats chez des patients atteints de lymphomes à grandes cellules B en traitement en deuxième ligne:

  • Dans l’étude menée par Bristol-Myers, les patients sont restés sans décès, rechute, ou aggravation de la maladie pendant 10,1 mois, contre 2,3 mois avec les traitements actuels.
  • L’étude de Gilead a montré une amélioration similaire et 3 fois plus de patients n’ayant pas de problème majeur deux ans après le traitement par rapport à ceux suivant un traitement standard. Dans une autre étude réalisée par Legend Biotech, chez des patients atteints de myélome multiple moins sévère, un taux remarquable de 95% des patients a répondu au traitement et 80% ont eu une rémission complète. De tels résultats ont été obtenus avec un bon profil de tolérance au traitement, dépassant largement les standards pour cette population, bien que la durabilité doive encore être confirmée pour solidifier la proposition.

Élargissement du marché: modalités supplémentaires

Les thérapies cellulaires actuellement autorisées ciblent toutes les cellules T, un sous-ensemble spécifique de cellules immunitaires, car elles constituent une cible bien validée pour les traitements anticancéreux. Cependant, les thérapies cellulaires basées sur d’autres types de cellules immunitaires pourraient offrir un meilleur profil d’innocuité , une possibilité de re-dosage et (surtout) fournir une alternative pour les patients ne répondant pas aux thérapies basées sur les cellules T. Lors de la conférence de cette année, Fate Therapeutics (dans nos portefeuilles) a présenté les résultats de son étude de phase 1 pour une thérapie cellulaire prête à l’emploi, basée sur des cellules NK (Natural Killer) issues de donneurs, ciblant les patients atteints de lymphome non hodgkinien grave. Cette étude n’en est qu’à ses débuts, mais les résultats positifs obtenus chez les patients (en particulier chez ceux qui rechutaient après avoir reçu d’autres modalités de traitement par cellules T) plaident en faveur d’un élargissement du champ d’application des nouvelles thérapies cellulaires.

Notre point de vue

Les preuves se multiplient et renforcent notre conviction quant à l’impact significatif des thérapies cellulaires sur le traitement des cancers. Nous sommes encouragés par les résultats exceptionnels obtenus par les patients lors de la conférence ASH de cette année. La barre élevée placée par les traitements déjà en phase avancée souligne toutefois l’importance du processus de sélection dans ce secteur qui évolue rapidement. Notre portefeuille est exposé à ces traitements émergents, et nous continuons à surveiller les opportunités dans les cancers du sang et au-delà.