La validation de nouvelles plateformes (bio)technologiques, l'augmentation des investissements dans le secteur des biotechnologies et les catalyseurs importants le long de la chaîne de valeur sont des ingrédients essentiels pour la prochaine phase de croissance de la biotech.

Le secteur de la biotechnologie entre dans une nouvelle phase de croissance post-Covid. L’immense succès du développement du vaccin ARNm a été le fruit d’un effort de collaboration, en soulignant en plus sa nature technologique. Nous pensons que la prochaine phase de croissance, alimentée par des dépenses massives en recherche et développement, suivra le même schéma et notre approche unique à 360° en profitera.

Quelles sont les avancées dans les sous-secteurs qui façonneront la biotechnologie de demain? De la médecine génétique aux acteurs de la chaîne de valeur tels que les diagnostics, de nombreuses avancées ont eu lieu et nous pensons que ce n’est que le début d’une nouvelle ère.

Plus de liquidités = plus d’innovation

Au premier semestre 2021, de nombreuses sociétés biotech particulièrement innovantes (42) ont été introduites en bourse, en particulier les développeurs thérapeutiques en phase initiale. Nous nous attendons à ce que ces liquidités stimulent la R&D cette année et l’année prochaine, favorisant ainsi l’innovation dans le secteur.

Une meilleure efficience dans la confection, les essais cliniques et la distribution des médicaments est essentielle à la prospérité des développeurs de produits thérapeutiques. La pandémie a permis aux facilitateurs de la R&D, tels que les sociétés d’externalisation ou de diagnostic, de démontrer leur valeur ajoutée dans le développement d’un médicament. Ces acteurs devraient se renforcer et prendre une place de plus en plus importante aux côtés des développeurs de nouvelles thérapies. Ils participent tout autant que les entreprises biopharmaceutiques à l’innovation et à la digitalisation du secteur

Des Risques réglementaires atténués par notre approche à 360 degrés

L’année 2021 sera inévitablement marquée par une pression sur les prix, en plus du risque renforcé sur l’approbation des médicaments. Ces deux risques sont atténués par notre exposition à toute la chaine de valeur et non seulement sur les développeurs de médicaments.

La FDA a adopté une position plus ferme au cours du premier semestre avec une série de refus. L’approbation du médicament contre la maladie d’Alzheimer par Biogen a constitué un catalyseur positif pour le secteur.

La médecine génétique: Un nouveau chapitre s’ouvre…

L’ARNm domine, CRISPR est validé

2021 sera une année décisive pour l’édition génétique, notamment pour les fameux ciseaux moléculaires CRISPR. La publication de données pourrait confirmer (voir dépasser) nos attentes sur le secteur. Nous pensons que CRISPR serait la modalité de choix pour les thérapies géniques si les résultats lors des essais cliniques actuels se confirment.

En ce qui concerne les médicaments à base d’ARNm. Les vaccins à base d’ARN messager deviennent la technologie de référence pour les vaccins COVID-19 et pourraient s’étendre au domaine plus juteux des vaccins contre le cancer ou d’autres maladies infectieuses. Nous pensons que l’avance se maintiendra, mais que la concurrence s’intensifiera. Moderna et BioNtech sont encore loin devant, mais la concurrence venant d’autres sociétés telles qu’Argos Biotechnologies, GSK, Sanofi et Novartis s’intensifie.

Échec des thérapies plus classiques de la médecine génétique

Tout n’est pas rose dans ce domaine. De nombreux essais cliniques ont échoué ce premier semestre également. Nous nous attendons à d’autres échecs dans les thérapies génétiques classiques. Roche et Wave Life Sciences ont échoué dans leurs essais sur la maladie de Huntington, portant un coup dur aux personnes touchées par cette maladie. Sarepta a également échoué à un essai sur la dystrophie musculaire de Duchenne.

L’externalisation dans la biopharma: Construire et consolider

Les CDMO*, notamment en Chine, continuent de renforcer leurs capacités de production. Ces sociétés visent à construire des usines de fabrication hautement technologiques pour garantir la production de nouvelles générations de produits biologiques, notamment dans le domaine des anticorps.

Thermo Fisher Scientific rachète PPD pour un montant de 17,4 milliards de dollars et Icon a acheté PRA Health pour 12 milliards de dollars… Ces deux transactions massives, qui ont eu lieu au premier semestre, ont confirmé notre point de vue selon lequel le secteur se consolide pour offrir une gamme complète de services d’externalisation aux sociétés biotech. Nous pensons que cette tendance va se poursuivre en 2021 et au-delà.

La discussion autour de la renonciation à la propriété intellectuelle sur les vaccins à ARNm était surtout un mouvement politique. Même si elle était levée, elle n’atténuerait pas le véritable problème de la médecine génétique: une fabrication efficace et de qualité. En conséquence, davantage de CDMO devraient supporter le secteur de la médecine génétique.

Les médicaments a base de petites molecules et protéines: la séléctivite est la clé

L’approbation basée sur un biomarqueur, un puissant renouveau

L’approbation d’Aduhelm reçu par Biogen sur la maladie d’Alzheimer, basée sur la revue des biomarqueurs (mesure biologique objective), pourrait devenir la norme pour certaines thérapies ciblées à base de protéines, indiquant une voie réglementaire plus efficace et rapide dans les domaines où les besoins ne sont pas satisfaits.

Les conjugués sont la voie à suivre

Le principe des médicaments “conjugués” permet de réunir en un seul médicament la précision d’un anticorps et l’efficacité d’un médicament de choix (ex: chimiothérapie ou thérapie génique). Les conjugués anticorps-médicament (ADC) s’imposent déjà comme la principale modalité de traitement à base de protéines pour toute une série de tumeurs solides et liquides. Les AOC (Conjugués Anticorps-Oligonucléotides) ont un potentiel intéressant dans les maladies rares où les thérapies géniques sont insuffisantes.

L’innovation, le nerf de la guerre

Il faut donc favoriser les modalités de traitement novatrices. Dans l’univers des petites molécules (médicament issu de la chimie), certains segments bénéficient d’une vague d’innovations en matière de découverte de médicaments et d’avancée chimique qui permettent d’obtenir des résultats sans précédent pour les patients, ce qui en fait l’un des segments biotechnologiques à la plus forte croissance.

L’innovation en matière de médicaments à petites molécules va continuer à débloquer des cibles moléculaires historiquement “non-atteignables”, les délais d’approbation continuant à se raccourcir. Dans ce domaine, les dégradeurs de protéines commencent à donner des résultats intéressants en oncologie, mais leur utilisation potentielle en immunologie et dans la neurologie pourrait créer une opportunité encore plus grande.

Le diagnostic: De multiples possibilités d’expansion

La puissance des kits de diagnostic innovants réside dans leur impact considérable à chaque étape du parcours du patient. Leur large utilisation actuelle, uniquement dans la sélection de la thérapie, n’est que la partie émergée de l’iceberg, avec des catalyseurs importants dans les mois à venir qui pourraient déclencher une nouvelle phase de croissance. L’étude ECLIPSE de Guardant Health sur la détection précoce du cancer grâce à une goutte de sang fournira des données au cours du deuxième semestre 2021 et constituera une première entrée dans le marché de 50 milliards de dollars du dépistage.

Le cancer et ses traitements se profilent aussi dans cette dialectique et les modalités de traitement personnalisé du cancer gagnent en popularité. Les nouveaux kits de diagnostic, permettant de détecter les signatures cancéreuses propres à chaque patient, constituent un outil essentiel.

Digitalisation: Au cœur de la numérisation de la biotechnologie

La situation de COVID-19 n’a laissé d’autre choix aux entreprises biopharmaceutiques que d’investir massivement, en interne ou en externe, dans des solutions numériques pour accélérer les essais cliniques ou en mener de manière décentralisée. Nous pensons que cette transition n’en est qu’à ses débuts et que le développement de médicaments piloté par l’Intelligence Artificielle a le potentiel de transformer le secteur.

Lors de sa dernière conférence téléphonique sur les résultats, Veeva a souligné que ses produits numériques, permettant de mener des essais numériques, constituaient un domaine d’investissement important. Le PDG de Moderna a déclaré que l’entreprise investirait “massivement” dans les domaines de la numérisation, de l’automatisation et de l’IA au cours des 5 à 10 prochaines années.

Les contrats de technologies d’IA conclus par les grandes entreprises pharmaceutiques montrent l’importance de concevoir les meilleures molécules de leur catégorie tout en réduisant les délais de la phase de découverte.

 

* Contract Development and Manufacturing Organizations – sous-traitance dans la fabrication des produits pharmaceutiques