La biotechnologie est l’une des industries qui connaît actuellement le plus de révolutions et de changements structurants, ce qui la rend aujourd'hui incontournable. L'afflux de liquidités, combiné à une meilleure collaboration entre la biopharma et sa chaîne de valeur et l’arrivé de nouvelles technologies, permettra au secteur d'entrer dans sa prochaine phase de croissance.

Dans un premier article, nous avons mis en lumière les dernières avancées qui façonnent les sous-secteurs à forte croissance de la biotech: la médecine génétique, où les fameux ciseaux moléculaires CRISPR pourraient révolutionner la médecine de demain ou encore la digitalisation et l’intelligence artificielle dans le secteur permettant un développement plus rapide, plus efficace et plus précis des médicaments.

La liste des nouvelles (bio)technologies qui transforment le secteur ne cesse de s’allonger et les programmes font des progrès inimaginables: de la thérapie cellulaire au microbiome, voici ce qui nous attend…

Thérapie cellulaire: vers une nouvelle vague de traitements

Depuis les premières approbations en 2017, le secteur a connu une vague de sociétés biotech explorant de nouveaux mécanismes basés sur des avancées antérieures. L’innovation biotechnologique produira la prochaine vague de thérapies cellulaires avec une efficacité plus forte et un meilleur profil risque/bénéfice. Il existe actuellement cinq thérapies CAR-T autologues approuvées, dans lesquelles les cellules T immunitaires des patients sont extraites, modifiées et réintégrées dans le patient pour reconnaître des récepteurs spécifiques présents à la surface des cellules tumorales.

Les problèmes de fabrication et le manque d’efficacité dans les tumeurs solides continuent de poser de défis au secteur. Cependant, l’avènement de nouvelles approches permettra de répondre à ces défis et apportera aux patients des thérapies plus adéquates et bénéfiques. L’approche allogénique, qui utilise des cellules provenant d’un donneur sain au lieu des cellules du patient, pourrait permettre de surmonter les problèmes de fabrication, par exemple. En effet, les cellules sont produites en grands lots à partir de donneurs sains, en comparaison avec l’approche autologue où un seul lot est produit provenant du patient.

Au-delà de l’oncologie, la thérapie cellulaire pourrait présenter des avantages dans d’autres indications telles que les maladies neurodégénératives.

L’approche consiste à utiliser des cellules-souches qui se développent et se différencient en n’importe quel type de cellule (par exemple, en neurones produisant de la dopamine, afin d’adresser la maladie de Parkinson).

Le microbiome: vers la première approbation cette année?

Les bactéries, qui vivent sur nous et en nous, modulent divers processus dans notre corps. Une corrélation entre les déséquilibres de notre microbiome et certaines maladies a déjà été établie, ouvrant la voie à de possibles traitements. Ainsi, le corpus de recherche autour du microbiome s’étend rapidement. Nous pensons que les premiers médicaments basés sur le microbiome arriveront à maturité d’ici la fin de l’année.

Des virus tueurs de cancer

Un seul virus oncolytique, c’est-à-dire un virus conçu pour cibler et tuer les cellules cancéreuses, est actuellement approuvé par la FDA pour traiter le mélanome. Néanmoins, plusieurs candidats progressent à différents stades de développement clinique et préclinique.

Avec plus de 85 thérapies à base de virus oncolytiques en cours de développement, en monothérapie ou en association, nous devrions voir sur le marché plus de ces virus tueurs de cancer. Lors du deuxième semestre 2021, nous nous attendons que les essais cliniques en cours sur les virus oncolytiques produisent plus de données d’efficacité justifiant une approbation.

Renouvellement de l’intérêt pour la phagothérapie

Longtemps réduite au silence et aux techniques de laboratoire, la phagothérapie revient sur le devant de la scène en tant qu’antibiotique puissant. Les phages sont des virus naturels n’infectant que les bactéries. Certains d’entre eux, appelés phages lytiques, peuvent tuer leurs bactéries hôtes sans perturber nos cellules.

La majorité des entreprises biotechnologiques travaillant sur ce secteur sont actuellement privées et représentent un petit marché de 140 millions de dollars, avec un taux de croissance annuel moyen de 16,76 %. Le marché attend qu’un leader soit le fer de lance de ce domaine. Nous nous attendons à ce que certaines d’entre elles déposent une demande d’introduction en bourse ou de SPAC à la fin de l’année ou début de l’année prochaine.

Les outils de séquençage de nouvelle génération

Jamais dans le domaine de l’étude des protéines (la protéomique) autant d’acteurs n’ont pénétré le marché en si peu de temps. Nous pensons que ce domaine va rapidement rattraper le marché de la génomique, qui représente 20 milliards de dollars.

Après le triomphe des vaccins à base d’ARN, les CDMO (sociétés de sous-traitance) et les fournisseurs d’outils spécialisés renforcent la capacité de synthèse des nucléotides (ARN) des sociétés biopharma. Cependant, l’approvisionnement en matières premières est limité et critique pour la médecine génétique et la biologie synthétique. Nous nous attendons à ce que la synthèse acellulaire et enzymatique surpasse la synthèse chimique.

La biologie spatiale trouve sa place

La biologie spatiale mesure l’expression des gènes et des protéines (biomarqueurs) tout en conservant le contexte spatial; c’est-à-dire où se manifeste l’expression de ces biomarqueurs au sein d’un tissus ou cellule. Appréhender le contexte spatial est essentiel pour mieux comprendre une pathologie, la progression de la maladie ainsi que la réponse à un traitement. Cette année, de nouveaux produits devraient stimuler ce domaine.

Le marché de la génomique et de la transcriptomique spatiales devrait connaître une croissance de 23% au cours de la période 2020-2030; il représente un marché total adressable de 12 milliards de dollars.

Nous nous attendons à ce que ce domaine se développe, car il fusionne les données génomiques et protéomiques, ce qui permet des diagnostics plus rapides et plus efficaces.

Catalyseurs

Stabilité réglementaire – La clarté de l’environnement réglementaire renforcera la confiance des investisseurs, notamment des développeurs de produits thérapeutiques.

Accélération de la R&D – On s’attend à ce que les niveaux de liquidités record levés par les vaccins Covid affluent le secteur; ces fonds devraient permettre de financer la R&D de l’ordre de 80 milliards de dollars et donc, de stimuler l’innovation d’autant plus.

Validation clinique – Plusieurs résultats cliniques de premier ordre sur certaines nouvelles plateformes biotechnologiques pourraient donner le ton pour le reste de l’année, en particulier dans l’édition de gènes, la détection précoce du cancer et la dégradation des protéines.

Risques

Surveillance de la FTC – Les régulateurs ont critiqué plusieurs tentatives de fusions acquisitions (Astra/Alexion, Illumina/Grail), ce qui pourrait limiter les possibilités de croissance classique dans le secteur.

Renonciation à la propriété intellectuelle – Bien que la tentative concernant les vaccins COVID ait été mise en veilleuse pour le moment, et que seul un champ d’application restreint soit discuté, cela pourrait tout de même créer un précédent qui mettrait en péril les entreprises ne disposant pas d’un solide avantage technologique.

Prix des médicaments – Si la concurrence en matière de prix sur le marché (par exemple, de la part des entreprises chinoises) est en fin de compte une évolution positive, les gros titres politiques pourraient affaiblir certains développeurs de thérapies non spécialisées.